1.  Zulassung: Pentosanpolysulfat bei interstitieller Cystitis

[14.06.2017] Die EU-Kommission hat die EU-Zulassung für elmiron® (Kapseln) bekannt gegeben, meldet bene-Arzneimittel.  mehr»

2.  Diagnostik: Neues Portal zu Seltenen Erkrankungen

[13.06.2017] Die Ärzteplattform esanum stellt Medizinern kostenfrei eine Aufklärungsplattform zu Seltenen Erkrankungen bereit, die als Schnittstelle zwischen Ärzten und Pharmaunternehmen dienen soll. In Deutschland leiden laut esanum etwa vier Millionen Menschen an einer Seltenen Erkrankung.  mehr»

3.  Enzymersatz-Therapie: Milz und Leber vergrößert: Ist es M. Gaucher?

[09.06.2017] Ein langfristiger Enzymersatz ist für den Therapieerfolg bei Patienten mit Morbus Gaucher ausschlaggebend.  mehr»

4.  Seltene Krankheiten : Nusinersen bei spinaler Muskelatrophie zugelassen

[07.06.2017] Spinraza® (Nusinersen) ist jetzt zur Therapie bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) für ein breites Spektrum an SMA-Kranken in Europa zugelassen, teilt das Unternehmen Biogen mit. Auf die 5q-SMA entfielen circa 95 Prozent aller SMA-Fälle.  mehr»

5.  Angioödem: Der Mediator bestimmt die Therapie

[07.06.2017] Für die Therapie eine wichtige Frage: Ist ein Angioödem Histamin- oder Bradykinin-vermittelt?  mehr»

6.  Galafold®: Erste orale Therapie bei Morbus Fabry

[02.06.2017] Migalastat (Galafold®) von Amicus Therapeutics ist das erste orale Arzneimittel zur Therapie von Patienten mit Morbus Fabry.  mehr»

7.  Gen-Mutation: Ursache von Zystenniere entdeckt

[31.05.2017] Die Autosomal Rezessive Polyzystische Nierenerkrankung (ARPKD) zeigt sich meist schon bei der Geburt oder im frühen Kindesalter und verläuft besonders schwer. Nun haben Forscher eine Ursache für die gestörte Nierenfunktion gefunden, teilt die Uniklinik Freiburg mit.  mehr»

8.  Idelvion®: Deutlich reduzierte Injektionsfrequenz bei Hämophilie B

[31.05.2017] Albutrepenonacog alfa (Idelvion®) von CSL Behring ist ein lang wirksames Faktor-IX-Albumin-Fusionsprotein zur Behandlung und Prophylaxe bei Hämophilie B, mit dem der Blutungsschutz bis zu 14 Tage anhält.  mehr»

9.  Ausschreibung: Projekte zu Mukoviszidose werden gefördert

[23.05.2017] Der gemeinnützige Verein Mukoviszidose e.V. hat die Förderung neuer Projekte ausgeschrieben.  mehr»

10.  Unklare Schmerzen, unklare Anämie: Hämoglobinopathien werden durch Migration häufiger

[18.05.2017] Genetisch bedingte Bluterkrankungen waren in Deutschland früher selten. Aufgrund der Flüchtlingsbewegung wird eine entsprechende Differenzialdiagnostik bei Anämie immer häufiger notwendig.  mehr»